英國生技新創 EpilepsyGTx 與西班牙 CDMO 大廠 Viralgen 於 2026 年 9 月 9 日宣布達成策略性製造合作協議，目標是將其旗艦基因療法 EPY201 推進至首例人體臨床試驗階段。EPY201 是一款針對「局部頑抗性癲癇（Focal Refractory Epilepsy, FRE）」的 AAV9 基因療法，採用 CAMK2A 啟動子驅動工程化 Kv1.1 鉀離子通道（EKC）的表現，透過腦內實質注射直接投遞至癲癇病灶。
根據合作架構，Viralgen 將以其專利的 Aava™ 製造平台與 Pro10™ 懸浮細胞株 提供可擴展、高產量的 AAV 生產服務，並依托其位於西班牙聖塞瓦斯蒂安的 cGMP 工廠（三套 2,000 公升產線，已通過 AEMPS/EMA 認證）執行端到端製程。
EpilepsyGTx 預計於 2027 年上半年正式啟動 EPY201 的首次人體臨床試驗。該公司成立於 2021 年，源自倫敦大學學院神經學研究所的前沿研究，專注於透過基因調控神經元興奮性，為全球約 1,000 萬名 FRE 患者（其中美英歐約 200 萬人）提供免於癲癇發作的希望。
本案本質屬於典型的新興生技醫藥領域，從歷史演進、技術原理與產業結構性成因切入，方能精準理解其深層意涵。
一、技術典範轉移：從症狀控制走向病因調控
全球癲癇治療長達數十年以抗癲癇藥物（AED）為主流，但約有三分之一的患者在嘗試兩種以上合適藥物後仍無法有效控制發作，成為「頑抗性癲癇」患者。傳統外科手術（如前顳葉切除術、燒灼術）雖有效，但具侵入性且可能損害認知功能。EPY201 採用 AAV9 載體將工程化 Kv1.1 鉀離子通道遞送至病灶神經元，使過度興奮的神經細胞恢復電位穩態，這是一種從「症狀壓制」跨越到「神經迴路精準調控」的典範轉移。
二、CDMO 產業結構：AAV 產能瓶頸與專業分工的必然
AAV 基因療法的製造門檻極高，涉及病毒載體設計、細胞株優化、純化製程與嚴格的 cGMP 規範。Viralgen 隸屬德國拜耳集團（Bayer AG）旗下 AskBio 子公司，其 Aava™ 平台已成功執行超過 1,500 批次 AAV 生產，並橫跨多種血清型。這場合作凸顯當前基因療法新創面臨的結構性痛點：缺乏自有產能且資本支出過於龐大，必須依賴具備規模化與監管經驗的 CDMO 夥伴，才能跨越「實驗室到臨床」之間的死亡谷。
三、學術到產業的轉化路徑
EpilepsyGTx 源自倫敦大學學院神經學研究所的突觸研究，這反映出近年基因療法新創的主流模式——頂尖學術機構的基礎研究 IP 透過新創載體走向臨床開發，再透過與大型 CDMO 合作解決製造瓶頸，形成「學研→新創→CDMO→臨床」的三階段產業鏈條。
回顧 2017 年首款 AAV 基因療法 Luxturna 獲 FDA 核准，以及 2022 年 Zolgensma 在脊髓性肌萎縮症的突破，AAV 載體用於中樞神經系統疾病的技術路徑已逐步成熟，但局部癲癇的基因療法仍屬首例。本案後續發展可預期以下三種情境：
01 起因觸發：EpilepsyGTx完成臨床前驗證，急需AAV製造產能支援臨床試驗
02 一階傳導：Viralgen獲得新客戶合約，Aava™平台累積至1,500批次以上實戰經驗
03 二階擴散：Bayer/AskBio集團在歐洲基因療法CDMO領導地位強化，吸引更多神經領域新創尋求合作
04 宏觀終局：神經系統AAV基因療法逐步走向臨床驗證，催生新型癲癇治療典範，並重塑全球生技併購與授權版圖
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