罕病基因療法雙雄對決：Krystal 獲利碾壓 Palvella 為何仍被市場看淡？

羅氏Enspryng搶攻MOGAD FDA優先審查

Krystal與Palvella同屬罕見疾病基因療法賽道，羅氏Enspryng以單株抗體搶攻MOGAD罕病孤兒藥市場，反映罕病專屬治療已成為大型製藥與中小型生技同步競逐的核心戰場，兩者共享FDA孤兒藥與加速審查監管路徑的紅利與估值重估邏輯。

顛覆性突破！中國tBE基因編輯療法橫掃三大洲，擊敗鐮刀型貧血與地中海貧血

正序生物tBE療法在三大洲β-血紅蛋白病患者的突破性數據，與Krystal、Palvella等罕病基因療法形成同類技術賽道競爭，反映中國新創在國際基因編輯罕病市場的卡位攻勢。